Wyścig z czasem o życie Antosia. Terapia genowa w USA jedyną szansą dla chłopca z Nowej Sarzyny

Mieszkańcy Nowej Sarzyny i okolic jednoczą siły, by ratować 3-letniego Antosia Króla. Chłopiec zmaga się z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) – genetyczną chorobą, która prowadzi do stopniowego zaniku wszystkich mięśni. Szansą na zatrzymanie postępów schorzenia jest niezwykle kosztowna terapia genowa w USA, której cena zwala z nóg.

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to diagnoza, która dla wielu rodzin brzmi jak wyrok. Choroba atakuje podstępnie, odbierając dziecku sprawność krok po kroku. Najpierw słabną nogi, potem ręce i kręgosłup, a w ostatecznym stadium zanikają mięśnie odpowiedzialne za oddychanie oraz pracę serca. Bez podjęcia specjalistycznego leczenia, pacjenci z DMD często nie dożywają dorosłości.

Rodzice Antosia o chorobie syna dowiedzieli się przypadkiem, podczas rutynowych badań krwi. Niepokojące wyniki prób wątrobowych skłoniły lekarzy do pogłębionej diagnostyki. Ostateczne potwierdzenie przyszło wraz z badaniami genetycznymi, które nie pozostawiły złudzeń co do stanu zdrowia chłopca.

Nadzieja w nowoczesnej medycynie

Przełom w walce z DMD nastąpił w 2023 roku, gdy amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą na świecie terapię genową. Lek ma za zadanie zatrzymać lub znacząco opóźnić postęp choroby. Istnieje jednak bardzo wąskie „okno nadziei” – terapia wykazuje największą skuteczność, dopóki dziecko porusza się samodzielnie, zazwyczaj do 6. roku życia. Dla 3-letniego Antosia oznacza to, że walka o jego przyszłość musi rozstrzygnąć się w najbliższym czasie.

Ogromna kwota do zebrania

Największą przeszkodą w ratowaniu chłopca są pieniądze. Koszt zakupu leku, przelotu oraz podania terapii w klinice oszacowano na około 15 milionów złotych. To kwota, której rodzina nie jest w stanie zgromadzić bez pomocy darczyńców.

– Walczymy o to, by mógł dalej chodzić. By mógł biegać, dorastać, pójść do szkoły, śmiać się z rówieśnikami i spełniać swoje marzenia. Chcemy, by jego życie nie było odliczaniem do utraty kolejnych sprawności – apelują rodzice Antosia.

Zbiórka prowadzona jest za pośrednictwem portalu Siepomaga.pl. Liczy się każda wpłata, udostępnienie informacji oraz wszelkie inicjatywy charytatywne, które przybliżą chłopca do otrzymania ratunkowej dawki leku. Pomóżmy Antosiowi wygrać z chorobą, która nie zna litości.

Antosia będzie można wesprzeć także podczas zbliżających się wydarzeń: